Состоялось заседание очередного Экспертного совета, на котором был пересмотрен и утвержден перечень категорий детей, которым показано назначение трех лекарственных препаратов.
В связи с изменением инструкции к препарату онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма) для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) пересмотрен перечень категорий детей, которым показано назначение лекарственного препарата.
Ранее Министерство здравоохранения России сочло представленные клинические данные о безопасности и эффективности лечения препаратом пациентов с 4 и более копиями резервного гена SMN2 убедительными. Министерство зарегистрировало новую инструкцию, исключающую ограничение по количеству копий резервного гена. Данные свидетельствуют о развитии заболевания как минимум у 95% таких пациентов в детском возрасте. Таким образом, заболевание может проявиться не сразу, но все равно проявится. В ряде стран (США, Япония, Аргентина, Израиль) препарат Золгенсма был также зарегистрирован с показаниями без ограничений по количеству копий гена SMN2, в то время как в Евросоюзе такое ограничение еще сохраняется.
Обновленные категории детей, для которых показано обеспечение лекарственным препаратом онасемноген абепарвовек для лечения заболевания спинальная мышечная атрофия, можно найти на сайте фонда «Круг добра».
Также на экспертном совете были изменены категорий детей, которым показано назначение лекарственного препарата меркаптамина битартрат или цистеамина битартрат, меркаптамин или цистеамин, чтобы разделить заявки тех, кто впервые подает документы на обеспечение терапией, от заявок на продолжение терапии.
Еще одним вопросом, поднятом на экспертном совете, стало внесение изменений в перечень категорий детей, которым показано назначение лекарственного препарата идебенон. Были расширены возраст детей, острота зрения, а также фазы заболевания.
Фото: Shutterstoсk/FOTODOM
